W Polsce rośnie liczba pacjentów z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych (PBC) – rzadką chorobą autoimmunologiczną wątroby, która może prowadzić do marskości, niewydolności narządu, a nawet konieczności transplantacji. Choroba najczęściej diagnozowana jest między 40. a 60. r.ż. i dotyczy głównie kobiet, które stanowią nawet 90% wszystkich pacjentów. Jak wynika z najnowszego rarportu „PBC – pierwotne zapalenie dróg żółciowych jako złożony problem kliniczny i społeczny” (przygotowanego w maju 2026 r. przez HTA Consulting), tylko w roku 2024 z opieki medycznej z powodu PBC skorzystało w naszym kraju ponad 5 tys. pacjentów. Mimo postępu w diagnostyce i leczeniu, choroba ta jest często rozpoznawana zbyt późno, a część pacjentów ma ograniczony dostęp do nowoczesnych terapii.

Jednym z pierwszych i najbardziej dokuczliwych objawów jest uporczywy świąd skóry. Z czasem pojawia się także przewlekłe zmęczenie, które może utrudniać codzienne funkcjonowanie. Chorobie mogą towarzyszyć również: suchość oczu i jamy ustnej, bóle stawów czy problemy ze snem.

Specjaliści z HTA Consulting zwracają uwagę, że rzeczywista liczba chorych może być wyższa niż pokazują dane NFZ. Jednocześnie dane epidemiologiczne wskazują na wzrost w ostatnich latach liczby osób z diagnozą PBC. Choroba jest często rozpoznawana przypadkowo, na podstawie wyników badań laboratoryjnych. Jednym z jej kluczowych wskaźników jest podwyższony poziom fosfatazy zasadowej (ALP), który może świadczyć o uszkodzeniu dróg żółciowych.

Autorzy raportu podkreślają, że szybka diagnostyka i regularna ocena parametrów biochemicznych mają fundamentalne znaczenie dla skutecznego zahamowania progresji choroby. Nieleczone lub nieskutecznie leczone PBC niesie ze sobą poważne konsekwencje zdrowotne. Pacjenci mają np. 30-krotnie wyższe ryzyko rozwoju raka wątrobowokomórkowego niż populacja ogólna.

Leczenie PBC

Standardem leczenia pierwszej linii jest kwas ursodeoksycholowy (UDCA), który pozwala zahamować postęp choroby. Jednak u ok. 30-40% chorych odpowiedź na leczenie jest niewystarczająca lub nie występuje wcale. W ubiegłym roku dopuszczono do stosowania na terenie UE nowoczesne terapie drugiej linii – seladelpar i elafibranor, które mogą spowolnić progresję choroby i poprawić rokowanie. Leki te stosuje się razem z UDCA, jednak eksperci zwracają uwagę, że dostęp do nich jest w Polsce ograniczony.

 – Polscy pacjenci z PBC często latami zmagają się z poważnymi konsekwencjami zdrowotnymi, a nieskuteczne leczenie i brak kontroli choroby pogarsza jakość życia i zwiększa ryzyko powikłań wątrobowych. Pacjenci, u których wyczerpano dostępne opcje terapii, takie jak leczenie kwasem UDCA a później fenofibrat (stosowany off-label) stanowią populację o szczególnie niezaspokojonych potrzebach medycznych – powiedział dr Przemysław Ryś z HTA Consulting.